차세대 항암제로 꼽히는 ‘키메라 항원 수용체 T세포’(CAR-T) 국산 치료제의 첫 임상시험이 올해 안에 개시된다.
김건수 큐로셀 대표는 최근 서울경제신문과 만나 “지난 4일 식품의약품안전처에 ‘CRC01’에 대한 임상시험신청계획(IND)을 제출해 올해 안에 첫 환자 투약이 가능하다”고 밝혔다. 그는 이어 “혈액암 치료에 국한돼 있는 CAR-T 치료제의 단점을 보완할 기술을 확보했다”며 “CAR-T 치료제의 강점과 면역항암제의 강점을 섞은 치료제가 될 것”이라고 설명했다.
CAR-T는 환자의 혈액에서 추출한 면역세포인 T세포를 배양한 뒤 유전자를 조작해 만드는 치료제다. T세포는 인체 면역의 핵심을 담당할 정도로 강한 면역반응을 보이지만, 암세포는 T세포의 공격을 회피하기 때문에 별 효과가 없다. CAR-T는 T세포 표면에 암세포와 결합하는 키메라 항원 수용체(CAR)를 붙여 이 문제를 해결하고 있다. CAR-T 치료제는 1회 투약만으로 80%가 완치될 정도로 강한 효능을 갖고 있다. 단점도 확실하다. 개별 환자의 혈액에서 면역세포를 추출한 후 통상 해외에서 맞춤 제작을 해야 하기 때문에 생산방식이 까다롭다. 또 혈액 내에서 암세포가 떠돌아다니는 백혈병 등 혈액암에는 효과가 좋지만, 폐암이나 간암처럼 일반적인 고형암에는 별다른 차도를 보이지 못한다. 세계적으로는 현재 노바티스의 ‘킴리아’, 길리어드의 ‘예스카타’·‘테카르투스’ 3종의 CAR-T 치료제가 미국 식품의약국(FDA)의 시판 허가를 받은 상태다.
큐로셀은 기존 CAT-T 치료제의 한계 극복에 도전하고 있다. 해외 보다 국내 임상시험에 집중하는 것도 같은 이유다. CAR-T 치료제는 일일이 손으로 제작하기 때문에 국내에서 생산하는 것이 훨씬 더 용이하다. 김 대표는 “일반적인 항체 의약품들의 경우 해외에서 임상시험을 하려면 약만 해외로 운송하면 되지만 CAR-T 치료제는 과학자들이 직접 환자의 유전자를 조작해야 하기 때문에 인력도 필요해 쉽지 않다”며 “개발과 생산여건이 나은 국내에서 약효를 확실히 입증한 뒤 세계 시장에 진출해도 큰 문제는 없다고 판단했다”고 설명했다. 그는 이어 “다만 CAR-T 치료제는 1회 투약으로 약효가 판가름이 나기 때문에 다른 치료제에 비해 개발 기간은 짧다”고 덧붙였다.
큐로셀은 고형암도 치료할 수 있는 CAR-T 치료제 개발에 공을 들이고 있다. 현재까지 개발된 CAR-T 치료제들이 고형암을 치료하지 못하는 가장 큰 이유는 암세포 특유의 면역 억제 기능인 ‘면역관문’ 때문이다. 큐로셀은 CAT-T 치료제가 고형 암세포를 공격할 때 생성되는 면역관문을 다시 억제해 효능을 끌어올리는 연구를 하고 있다. 김 대표는 “면역관문인 ‘PD-1’과 ‘TIGIT’를 RNA 단계에서 없애는 기술을 개발했다”며 “유전자 삽입을 통해 일부는 CAR-T에 사용하는 CAR를 만들고, 일부는 면역항암제에서 주로 쓰이는 PD-1과 TIGIT를 없애도록 만들었다”고 설명했다.
큐로셀은 이 같은 기술력을 인정 받아 최근 440억 규모의 ‘시리즈C’ 투자 유치에 성공했다. 국내 15곳의 기관이 투자에 참여했다. 이 회사가 현재까지 유치한 누적 투자금은 총 615억원에 달한다. 큐로셀은 CRC01의 임상 1상이 마무리되는 내년 하반기께 코스닥 시장에서 기업공개(IPO)를 할 계획이다. 이미 지난 2월 삼성증권을 IPO 주관사로 선정했다. 하지만 김 대표는 IPO에 속도를 내기 보다 미래 가치를 인정 받을 수 있는 근거를 확실히 만든 후 직접금융 시장에서 자금을 유치해 상업화에 박차를 가할 계획이다. 김 대표는 “임상 1상을 통해 CRC01의 효능을 입증한 후 상장을 통해 확보한 자금으로 상업화를 위한 공장을 설립할 계획”이라며 “주요 파이프라인에서 가시적인 실적을 쌓은 뒤 상장을 추진할 방침”이라고 말했다. /대전=우영탁기자 tak@sedaily.com
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