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[원샷 치료제③] 미충족 수요 채워줄 혁신적인 치료제...접근성이 '관건'
[원샷 치료제③] 미충족 수요 채워줄 혁신적인 치료제...접근성이 '관건'
  • 김가람 기자
  • 승인 2023.03.23 09:00
  • 댓글 0
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초고가 약가로 접근성 떨어져
‘킴리아’와 ‘졸겐스마’은 지난해 건강보험 급여 약제 이름 올려
국내서 많이 활용되려면 건강보험 적용 여부가 관건

유전자 대체 치료제의 등장으로 국내 치료 환경이 전환점을 맞이했다. 차세대 치료제로 떠오른 세포·유전자 치료제(CGT)가 바이오 분야의 주요 시장으로 주목 받는 가운데, 의료계 개발 패러다임이 지속적인 약의 투약 없이 1회만으로 치료할 수 있는 원샷 치료제 (One-shot)로 전환되고 있다. 기존에 없었던 새로운 의약품 개발 도전이 이어지고 있어 글로벌 CGT 시장 규모도 더욱 확대될 전망이다. 혁신적 신약 등장에 그동안 난치병이라고 여겨졌던 희귀난치성 질환 치료제 극복 기대감도 높아지고 있다.(편집자 주)

@게티이미지뱅크
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◇ 원샷 치료제, 널리 보급되지 않은 이유는 약가…"누구나 치료를 받을 수 있는 접근성 보장돼야"

[바이오타임즈] 유전자, 세포 치료제, 그리고 RNA 치료제까지 새로운 기전의 약들이 계속해서 시장에 나오고 있다. 이러한 신약의 등장은 질환의 미충족 수요를 채워줄 수 있다는 점에서 고무적이다.

다만 일반 신약보다 개발 난도가 높은 희귀 난치성 질환을 대상으로 개발되고, 질환에 맞는 유전자 전달·조작에 많은 비용이 들어 약가가 비싸다는 문제로 주목도가 떨어졌다.

원샷 치료제 또한 환자 개개인 맞게 제작되는 맞춤형 치료제다. 이 치료제는 환자 개개인의 질환에 따른 유전자를 통해 제작되는 만큼 개발이 쉽지 않을뿐더러 소요되는 시간도 많다.

이때문에 단회 투약으로 지속적인 치료 부담을 줄이고 완치까지도 기대해볼 수 있는 혁신적인 치료제로 평가되는 동시에 대부분의 환자가 쉽게 투약할 수 없는 '접근성 낮은' 치료제로 여겨진다.

‘헴제닉스’(혈우병 치료제)는 미국에서 1회 투여당 350만 달러(한화 약 47억 원) 약가를 책정받아 현재까지 최고가의 의약품으로 기록된 상태다. 

대부분의 신규 기전의 치료제가 수억 원을 호가하는 등 초고가의 비용으로 책정되고 있다. 게다가 우리나라에서는 이들을 포용할 수 있는 급여 제도가 아직 미비하다.

다행히도 지난해 4월과 7월 ‘킴리아’(백혈병·림프종 치료제)와 ‘졸겐스마’(척수성근위축증 치료제)은 건강보험 급여 약제에 이름을 올렸다.

초고가 유전자 치료제가 국내서 많이 활용되려면 건강보험 적용 여부가 관건이다. 전문가들은 희귀질환 치료제 보험급여 관련 제도 개선이 필요하다는 입장이다.

의료계 전문가는 “희귀의약품 생산·판매 및 품목 허가와 신속 승인 지원책이 마련돼 있는 것과 달리 환자 치료에 직접적인 영향을 미치는 보험 급여에 대한 지원책이 여전히 부족하다”라고 지적했다. 이어 “급여 관련 특례 조항 신설 등 환자에 대한 적극적인 지원책 마련이 필요하다”고 제언했다.
 

@게티이미지뱅크
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◇ 건강보험 급여 적용으로 대중화 길 열릴까

1회 치료에 3억 6,000만 원이 드는 킴리아는 2022년 4월부터 건강보험이 적용돼 환자 부담분이 최대 598만 원으로 줄었다.

2021년 3월 식약처의 품목허가를 받은 킴리아가 건강보험을 적용받기까지 1년 1개월이 걸렸다. 통상 신약 허가에서 건강보험 적용에 소요되는 시간이 9개월인 것을 감안하면, 킴리아 건강보험 적용에 건강보험심사평가원과 국민건강보험공단의 고심이 적지 않았을 것으로 풀이된다.

식품의약품안전처(식약처)에서 국내 품목허가를 받은 최초의 유전자 치료제인 졸겐스마의 경우 캄리아에 이어 2022년 8월부터 건강보험 급여 적용을 받아 환자 부담분은 최대 598만 원으로 줄었다.

다만, 졸겐스마를 투약한 환자가 다른 척수성근위축증 치료제를 추가로 투여할 때에는 해당 치료제에 대해 급여를 인정받을 수 없다는 조건이 붙었다. 하지만 미국에서 27억 원 하는 치료제를 약 600만 원에 이용할 수 있다는 점에서 의미가 있다.

현재 1회 치료에 9억원이 드는 노바티스의 망막색소변성(RP)을 비롯한 유전성망막질환(IRD) 최초의 원샷 유전자치료제 '럭스터나'의 건강보험 급여 심사가 진행 중으로, 올해 급여 론칭이 될지 여부에 귀추가 주목되고 있다.

국내에서는 지난 2021년 9월 9일 식품의약품안전처로부터 허가를 획득했지만, 9억 5,000만 원이라는 약가 허들 때문에 급여 관문에 걸려 론칭이 미뤄지고 있다. 졸겐스마와 킴리아의 사례에 빗대어 럭스터나의 건강보험 급여 적용은 2023년 하반기에 결정될 것으로 관측된다.

업계 관계자는 “건강보험 재정 건전성에 중대한 영향을 줄 수 있어 건강보험심사평가원과 국민건강보험공단은 초고가 유전자 치료제의 건강보험 급여 적용에 신중할 것으로 보인다”고 말했다.

한편, 보건복지부는 1회 투여에 20억원 등 고가 의약품에 대한 별도 급여관리 기준을 신설한다. 킴리아·졸겐스마 등 고가 치료제에 대한 사후관리도 강화할 예정이다.

구체적으로는 도입 전‧후 효과 평가와 함께 품목 현황 및 등재 후 급여기준 확대 경과, 제외국 경제성평가 결과 조사, 청구자료 분석을 통한 재정영향 평가 등을 시행할 방침이다. 특히 등재 시 비용효과성 입증이 어려운 약제의 한국형 관리 프로세스를 마련한다는 계획이다.

[바이오타임즈=김가람 기자] news@biotimes.co.kr



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